海南医学院参与研究“地中海贫血”根治办法

地中海贫血是一种全球广泛存在的慢性溶血性贫血疾病，特别是在中国的四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区更为集中。为了积极应对这一疾病，国家重大科学研究计划近日在广州启动了新项目“非整合人诱导性多能干细胞及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”。

未来五年，该项目将集结中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院以及山东大学等单位的顶尖专家，分为四个课题组，协同合作，致力于寻找治疗地中海贫血的新途径。

当前，造血干细胞移植是治疗地中海贫血的一种有效方法。由于地中海贫血患者的增生活跃，通常需要大量的造血干细胞才能成功植入，这无疑限制了这种方法的广泛应用，并增加了治疗的经济负担。

为了突破这一瓶颈，科学家们将目光投向了新兴的诱导多能干细胞技术。据专家潘光锦介绍，此次启动的诱导多能干细胞技术治疗地贫项目，采用了新型非病毒技术，通过对成体细胞进行重新编程，使其转化为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。具体来说，我们将从病人的皮肤细胞等体细胞中诱导出多能干细胞系，然后通过修复致病基因，进一步分化成具有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而达到根治地中海贫血病的目标。这项技术还可以应用于帕金森综合症、老年痴呆症等疾病的治疗。

值得一提的是，潘广锦强调，这种技术利用病人自身的细胞进行移植，因此不会产生排斥反应，大大降低了住院治疗和护理的费用。预计新的治疗成本可能只有传统疗法的五分之一左右。如果这种治疗方法能够成功验证其有效性，它将在临床上得到迅速而广泛的应用，为众多地中海贫血患者带来福音。