基石药业首次递交中国大陆新药上市申请

国家药品监督管理局最新动态！基石药业备受瞩目的精准靶向药物avapritinib，针对胃肠道间质瘤的两个适应症上市申请已正式受理。这款药物的研发历程可谓一波三折，如今终于迈出了商业化转型的重要一步。

avapritinib，这款由基石药业与Blueprint Medicines共同开发的同类首创药物，在针对胃肠道间质瘤的治疗上表现出色。近期公布的NAVIGATOR研究显示，无论是在PDGFRA外显子18突变的患者中，还是在四线治疗的GIST患者中，这款药物都展现出了卓越的抗肿瘤活性，同时安全性和耐受性也让人满意。这对于那些饱受病痛折磨的患者来说，无疑是一线希望。

基石药业宣布这一好消息时表示，国家药品监督管理局已受理其新药上市申请，涵盖两个适应症。这款药物有望为携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者带来福音。

中国每年新诊断的GIST患者数量庞大，约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）。其中，大约90%的GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。今年1月，美国FDA已经批准avapritinib用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，使其成为目前首个且唯一针对这一适应症在美国上市的精准靶向药物。

基石药业的董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们非常期待能将这款同类首创的精准靶向药物带给大中华地区的晚期GIST患者。我们在商业化转型的道路上不断前进，未来几个月中，还将在中国的多个地区递交多个重要产品针对多种适应症的新药上市申请。”他对这款药物的未来充满信心。

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、avapritinib中国研究的主要研究者沈琳教授也表示：“Avapritinib在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST和四线治疗的GIST患者中均表现出强大的疗效。现有的治疗方法对患者来说获益有限，因此这两类GIST患者存在巨大的未满足需求。作为临床医生，我热切期待avapritinib能早日获批，为晚期GIST患者带来新的治疗选择。”

在CTOS年会上公布的NAVIGATOR I期临床试验数据也进一步证实了avapritinib的疗效。在PDGFRA外显子18突变和接受四线治疗的患者中进行的这项研究结果显示，截至特定日期，接受每日一次avapritinib 300mg或400mg起始剂量的患者均可获得良好疗效评估。这一数据为药物的进一步研发和应用提供了有力支持。avapritinib的上市申请标志着公司在研发领域取得重要进展，也预示着更多患者将受益于这一创新药物的诞生。针对PDGFRA外显子18突变患者和四线治疗的GIST患者的治疗情况，初步数据带来了振奋人心的消息。在PDGFRA外显子18突变患者中，客观缓解率（ORR）高达86%，其中仅有1例患者的数据待进一步确认。这一令人瞩目的成果意味着大多数患者有望获得显著的病情缓解。更令人欣喜的是，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，这意味着患者的缓解状态可能持续较长时间。

对于四线治疗的GIST患者，虽然面临的挑战更大，但结果同样令人鼓舞。初步数据显示，ORR达到了22%，其中也有1例患者的数据待确认。尽管这是一个相对较高的挑战，但中位缓解持续时间（DOR）达到了10.2个月，为患者带来了可观的生存获益。这意味着在经历多次治疗失败后，患者仍然可以从这种治疗中受益。

值得一提的是，基石药业在中国开展的中国I/II期桥接研究的初步数据为晚期GIST患者提供了新的希望。研究结果显示，中国晚期GIST患者的安全性及药代动力学特征数据与NAVIGATOR全球研究数据相吻合，这意味着我们的治疗方案在全球范围内具有一致性和可靠性。更重要的是，患者对这种治疗的耐受性良好，为他们带来了更好的生活质量。这对于患者和医生来说都是一个积极的信号，预示着未来治疗的可能突破。总体而言，这些数据为我们提供了一种有效且耐受性良好的治疗方法，有望为晚期GIST患者带来长期的生存获益。