9.22国际慢粒日 从生存到生活 20年慢粒靶向治疗 希望与挑战共存
曾经被视为“不治之症”的慢性粒细胞白血病(CML),在TKI药物诞生的影响下,开启了肿瘤治疗的新纪元靶向治疗时代。随着时光的流转,全球首个酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现至今已逾二十年。在这漫长的岁月里,我们见证了成熟靶点的更新换代,以及众多在研靶点的突破创新,这一切都推动了慢性粒细胞白血病治疗格局的重大转变。今日,在纪念国际慢粒日的时刻,我们回顾这一路历程,更期待着未来的突破与进步。
北京大学人民医院血液科副主任江倩教授,以深厚的专业知识和丰富的临床经验,向我们解读了慢粒疾病知识及诊疗现状。她强调,我们应当关注慢粒患者的生活质量,并重视科学管理的重要性。她也为我们带来了令人振奋的消息:随着靶向药物的广泛应用,慢粒已经从曾经的“不治之症”转变为可治可控的“慢病”,其五年生存率已接近九成。
慢性粒细胞白血病是一种源于造血干细胞克隆性增殖的恶性肿瘤,约占成人白血病的百分之十五。在中国,慢粒患者的发病年龄较西方更为年轻。当两个染色体第9号和第22号发生易位时,就会形成一个新的基因BCR-ABL融合基因,这是慢粒发病的关键。在TKI药物问世之前,化疗、干扰素治疗和移植是主流的治疗方法,但效果并不理想。幸运的是,全球首个靶向药物的出现引领了慢粒治疗的TKI时代,将慢粒患者的十年生存率提升到了八成至九成之间。如今,TKI已成为国际指南推荐的一线治疗方案。
获得性耐药仍是慢粒治疗面临的主要挑战之一。尤其对于那些出现BCR-ABL激酶区突变的患者来说,如T315I突变,更是耐药的一种常见类型。江倩教授指出,面对这种情况,如何规范地进行定期检测尤为重要。及时检测激酶突变情况,有助于调整治疗方案,减少治疗风险。目前,针对第三代TKI药物的研发和应用正迎来突破进展,有望为耐药困局提供新的解决方案。
对于耐药或疗效欠佳的慢粒患者来说,第三代TKI药物是迫切的需求。针对T315I突变患者的需求,国内正在开展相应的临床研究项目。在最近的美国血液学会年会上,新一代TKI奥雷巴替尼的研究进展公布,其在临床试验中表现出了令人满意的疗效和较好的耐受性。江倩教授表示,中国本土创新的第三代TKI药物正是针对T315I突变设计的,其临床研究也充分证明了其疗效和安全性。这一突破性的进展不仅给慢粒患者带来了新的希望,也为未来的肿瘤治疗提供了新的思路和方向。在医疗科技不断发展的今天,我们期待一种新型的原研创新药物能够给耐药慢粒患者带来新的生机,尤其是对那些多重耐药的患者来说,这种药物的到来无疑是一种生命的延续。这种药物名为奥雷巴替尼,由亚盛医药研发,已经在中国递交新药上市申请,并被纳入优先审评和突破性治疗品种。我们坚信,随着新药的上市和激酶突变检测的规范化,那些长期困扰患者的耐药问题将有望得到解决。
与此专家们也在呼吁社会以“正常”的眼光看待慢粒患者,助力他们回归社会。江倩教授是一个典型的例子,她在输液的同时仍然坚持工作,这种精神不禁让人钦佩。随着TKI的广泛应用,慢粒慢性期患者的生存期已经接近同龄正常人,关注患者的生活质量变得尤为重要。
生活质量不仅仅是关于身体和精神状态的良好与否,更重要的是能否融入社会,能否在社会中扮演正常的角色。江倩教授指出,许多年轻患者虽然疾病控制得很好,但他们仍然会隐藏自己的病情,担心公开病情会受到异样的眼光看待,这对他们升学和找工作都带来了不小的困扰。专家呼吁社会应以更包容、更理解的态度看待慢粒患者。
慢粒患者回归社会的能力是强大的,他们对社会的贡献也是非常显著的。有很多优秀的慢粒病人在自己的本职工作上表现出色,做出了卓越的贡献。我们应该把他们视为正常的社会成员,而不仅仅是病人。除了关注疾病管理,我们也要关心他们的生活和工作情况。我们也鼓励慢粒患者积极发声,让更多人了解真实的慢粒人生。希望通过大家的共同努力,帮助慢粒患者重建生活信心,回归社会的大家庭中。我们期待一个更加包容、更加理解的社会环境,让每一个慢粒患者都能感受到社会的温暖和支持。
值得一提的是,(