中国科学家称地中海贫血根治办法5年内将突破

近日，在广州举行的第四届广州国际干细胞与再生医学论坛上，一项重磅消息传出：中国科研团队启动了一项利用诱导多能干细胞技术治疗地中海贫血病人的造血干细胞项目。该项目的启动，标志着我国在单基因遗传病治疗领域取得了重大突破。

这个项目是为了寻找地中海贫血新的治疗方法，由中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院等单位的顶尖专家共同推进。据悉，该项目已经纳入了2012年中国国家重大研究计划。

地中海贫血是一种全球性的慢性溶血性贫血病，而在中国，其主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。以往，造血干细胞移植是较为有效的治疗方法，但由于地中海贫血患者增生活跃，需要大量的造血干细胞才容易植入，这限制了该方法的广泛应用，并且增加了治疗成本。

科学家们并没有止步，他们将目光转向了新兴的诱导多能干细胞技术。据项目首席科学家潘光锦博士介绍，此次启动的诱导多能干细胞技术治疗地贫项目采用了新型非病毒技术，通过对成体细胞进行重新编程，使其变成多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人的皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过修复致病基因，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病。

值得一提的是，潘广锦强调，这种利用病人自身来源的细胞进行移植的技术，不会产生排斥反应，从而降低了住院的治疗和护理费用。据他透露，新的治疗成本可能只有传统疗法的五分之一左右。如果能成功证明这种治疗方法的有效性，它将会在临床上迅速广泛应用。这不仅为地中海贫血患者带来了福音，也为综合症等其他疾病的治疗提供了新的可能性。

回顾我国科研团队在诱导多能干细胞领域的研究历程，2007年底，中国科学院广州生物医药与健康研究院成功诱导出多能干细胞，我国成为继日本、美国之后第三个掌握该技术的国家。如今，我国科研团队再次在医学领域取得重大突破，不禁让人为我国科研团队的卓越成果骄傲。