靶向单个分子的DNA酶让基因“沉默”

科技日报北京报道，近日在一期《自然通讯》杂志上公布了一项重大研究成果。由美国加州大学欧文分校（UCI）的研究团队成功研发出一种名为Dz 46的DNA酶。这种神奇的酶拥有区分并切割细胞内两条RNA链的能力，尤其擅长识别并切割与疾病相关的RNA链，从而保护健康链的完整性。这一突破性的“基因沉默”技术有望彻底改变DNA酶在癌症、传染病和神经疾病治疗领域的应用。

这项研究的背后，是一种名为DNA酶的生物催化剂。利用酶实现“基因沉默”的技术已经存在二十多年。目前，美国食品药品监督管理局虽然批准了一些相关药物，但它们都无法精准地区分RNA链中的单点突变。而UCI团队的这项新成果，Dz 46酶，则具备识别和切割特定基因突变的能力。

Dz 46酶的结构独特，外形类似希腊字母Ω，其左右两侧的“臂”能与RNA的靶区紧密结合。当其与镁结合时，会在一个非常特定的位置折叠并切割RNA。值得一提的是，为了提升这种DNA酶的性能，研究团队采用化学手段对其进行了重新设计，降低了它对镁的依赖性。

而这种酶最引人注目的目标，是靶向KRAS基因内的等位基因特异性RNA突变。KRAS基因在细胞生长和分裂过程中起着关键角色，且在25%的人类癌症中均有出现。研究团队表示，他们的研究成果展示了化学进化在开发针对多种疾病新疗法方面的巨大潜力。目前，他们正计划对Dz 46酶进行进一步调整，以便开展临床前试验。

随着研究的不断深入，这种新型DNA酶有望为未来的疾病治疗带来革命性的变化。从癌症到神经疾病，从传染病到其他复杂病症，我们或许将见证一个全新的治疗时代，一个以精准、高效、安全为特点的治疗时代。