汇聚力量，筑梦未来，领康007或将改善血友病现

罕见病是人类医学史上一类特殊的疾病群体，它们以其独特的发病率、患病率和患病人数在人类疾病谱中占据一席之地。在中国，罕见病的发病人数估计超过两千万，其中血友病患病人数更是庞大，预计到2025年，这一数字将接近14.49万人。

2018年，国家卫生健康委员会等五部门联手制定了《第一批罕见病目录》，公布了包括血友病在内的121种罕见疾病。近年来，随着社会的关注和支持，罕见病领域得到了越来越多的重视。每年的4月17日被定为“世界血友病日”，旨在提高社会对这一疾病的认知与关注。

在第四届中国国际进口博览会上，由中国初级卫生保健基金会发起、武田中国支持的《2021中国血友病患者白皮书》揭示了血友病患者面临的一些挑战。尽管儿童患者的预防治疗比例高于成人，但仍有一部分未成年患者因病情而长期缺勤或辍学，更有超过四分之一的患者无法正常在校学习。生活质量受到了严重的影响。

血友病患者因为凝血因子水平低下，容易出现关节出血。现有的按需治疗虽然能够在出血时提高凝血因子水平以达到止血效果，但关节已经发生的出血和多次出血会导致关节畸形，影响运动和生活。领康生物医药集团即将推出的LM007这款“孤儿药”有望打破这一困境。

罕见病药品被称为“孤儿药”，这一称呼不仅源于美国食品药品监督管理局在药品目录清理中的发现，更蕴含了对罕见病患者境遇的同情和理解。社会关注与支持正在推动血友病等罕见病的创新药物尽快落地，让患者有药可用，有药可治。

今年两会期间，全国人大代表、贝达药业董事长丁列明呼吁国家加强对罕见病诊治的统筹，加大对孤儿药研发的激励和支持。他的建议包括优化审评审批制度、鼓励新药自主研发，以及构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制等。这些建议预示着在和社会的共同努力下，罕见病药物的研发和应用将得到加速。

领康生物医药集团旗下的LM007是一款重组人长效凝血因子VIIa药物，具备更长的药物体内半衰期，有望革命性地解决血友病儿童关节长年肿胀畸形的问题。随着该药物的筹备推进，血友病患者的生活质量和未来或将得到显著改善。

在世界血友病日到来之际，让我们共同携手，汇聚力量，筑梦未来。让我们秉承共享、共创的理念，携手和社会的力量，共同为血友病患者创造新的篇章，开启属于他们的未来！